北京5月25日电 (记者 孙自法)施普林格·自然旗下专业学术期刊《自然-医学》最新发表一项案例研究论文显示，一位近40年前被诊断患有视网膜色素变性(RP)的盲人患者，在接受一种新的光遗传学疗法后恢复了部分视力。
这项医学研究成果是对神经退行性疾病患者在光遗传疗法后获得功能恢复的首次报道。光遗传疗法即先将特定细胞进行基因改造，使其对光脉冲产生响应，再利用光脉冲控制这些细胞。
该论文介绍，视网膜色素变性是一种神经退行性眼病，会破坏视网膜的感光细胞，可能导致完全失明。除了只对发病早期起效的基因替代疗法外，目前尚无疗法被批准用于治疗视网膜色素变性。
论文通讯作者、美国匹兹堡大学何塞·萨赫勒(José Sahel)、波顿·罗斯卡(Botond Roska)和同事描述了一项仍在进行的1/2a期研究的初步结果。这项研究中，他们将编码了光遗传学感受器ChrimsonR的腺相关病毒载体(用于协助基因疗法)注射到一位58岁盲人男性视网膜色素变性患者的一只眼睛里，同时利用工程改造的护目镜进行光刺激。护目镜自带一个专用摄像头，可以拍摄视觉世界的图像，并将这些图像转换成光脉冲，这些光脉冲再被实时投射到视网膜上，从而在视觉任务中激活被改造的细胞。
患者对该治疗手段的耐受性良好，这位之前失明的患者在佩戴光刺激护目镜后，可用治疗后的眼睛识别、计数、定位、触摸不同的物体。
论文作者表示，光遗传疗法或有助于恢复视网膜色素变性相关失明患者的视功能。他们也提醒，不过，仍需看到该试验的更多结果，以进一步认识该方法的安全性和有效性。(完) 【编辑:董寒阳】
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